La leucemia mielógena crónica constituye un modelo en Oncohematología, porque fue la primera anomalía cromosómica descrita en una enfermedad maligna, pero cuya leucemogénesis ha sido particularmente bien estudiada, permitiendo así importantes avances terapéuticos. Se asocia con una anomalía genética recurrente: el cromosoma Filadelfia, translocación recíproca equilibrada t (9; 22), que resulta en un gen de fusión BCR-ABL, luego una proteína anormal con actividad tirosina quinasa, responsable de la transformación leucémica. También es la primera enfermedad en la que se ha utilizado con éxito la terapia molecular dirigida; incluido imatinib; Estos TKI mostraron la mayoría de las mutaciones, excepto la temida mutación T315I. Esto llevó a los científicos a desarrollar un TKI de tercera generación; Es Ponatinib. Estos tratamientos ambulatorios permitieron mejores respuestas hematológicas, citogenéticas y moleculares, asociadas a una mejor calidad de vida de los pacientes. Sin embargo, los TKI no erradican la enfermedad. Sin embargo, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas sigue siendo el único tratamiento curativo en la actualidad.
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