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La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo progresivo caracterizado por debilidad muscular, atrofia, fasciculaciones y espasticidad debidas a la degeneración de las neuronas motoras. Los síntomas progresan de debilidad focal a dificultades para hablar, tragar y respirar, con parálisis final. La enfermedad surge de mecanismos como la alteración del metabolismo del ARN (por ejemplo, mutaciones en TDP-43 y FUS), defectos en el citoesqueleto y el transporte axonal (por ejemplo, mutaciones en PFN1, TUBA4A), excitotoxicidad y estrés oxidativo. Aunque incurable, tratamientos como el riluzol y la edaravona pueden ralentizar moderadamente la progresión, y los cuidados de apoyo -como la ventilación no invasiva, las sondas de alimentación y la fisioterapia- ayudan a controlar los síntomas. Las terapias emergentes, incluidas las dirigidas a genes y ARN, son prometedoras para el futuro.