Atualmente, a química medicinal sofreu uma mudança revolucionária. Os rápidos avanços nas ciências biológicas resultaram numa compreensão muito melhor do funcionamento do corpo a nível celular e molecular, mas a potência dos produtos naturais para dar moléculas líderes não pode ser ignorada. A química medicinal abrange três etapas críticas - em primeiro lugar, uma etapa de descoberta, que consiste na escolha do alvo terapêutico (recetor, enzima, grupo de transporte, modelo celular ou in vivo) e na identificação (ou descoberta) e produção de novas substâncias activas que interagem com o alvo selecionado. Estes compostos são normalmente designados por compostos principais; podem ter origem na química orgânica sintética, em fontes naturais ou em processos biotecnológicos. Em segundo lugar, uma etapa de otimização, que trata da melhoria da estrutura do composto principal. O processo de otimização tem em conta, em primeiro lugar, o aumento da potência, da seletividade e da toxicidade. Finalmente, uma etapa de desenvolvimento, cujo objetivo é a continuação da melhoria das propriedades farmacocinéticas e a afinação das propriedades farmacêuticas das substâncias activas, a fim de as tornar adequadas para utilização clínica.
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